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Aug 03, 2023

HUIDAGENE THERAPEUTICS REÇOIT LA DÉSIGNATION DE MALADIE PÉDIATRIQUE RARE DE LA FDA POUR HG004 POUR LE TRAITEMENT DE LA CÉCITÉ HÉRÉDIAIRE

Actualités fournies par le 7 août 2023, 13h15 BST Partager cet article SHANGHAI et CLINTON NJ, 7 août 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (辉大基因 ， « HuidaGene »), une société de biotechnologie au stade clinique

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07 août 2023, 13h15 BST

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SHANGHAI et CLINTON NJ, 7 août 2023 /PRNewswire/ -- HuidaGene Therapeutics (« HuidaGene »), une société de biotechnologie au stade clinique axée sur le développement de médicaments génomiques programmables basés sur CRISPR, a annoncé aujourd'hui que l'US Food and Drug (FDA) avait accordé la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) au HG004 pour le traitement de la maladie héréditaire de la rétine causée par des mutations RPE65 (RPE65-IRD). La FDA accorde le RPDD pour encourager le développement de nouveaux traitements contre des maladies graves ou potentiellement mortelles qui touchent principalement les enfants âgés de 18 ans ou moins et qui touchent moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Le programme RPDD permet à un sponsor qui reçoit une approbation de se qualifier pour un un bon d'examen prioritaire (PRV) qui peut être considéré comme faisant l'objet d'un examen prioritaire accéléré de six mois pour toute demande de commercialisation ultérieure ou qui peut être vendu ou transféré. Les PRV ont historiquement exigé des prix supérieurs à 100 millions de dollars américains, le prix le plus élevé payé pour un PRV étant de 350 millions de dollars américains. Pour une grande entreprise qui lance un médicament d’un milliard de dollars, l’accélération de six mois de l’examen réglementaire peut avoir une valeur économique considérable. Plus récemment, Sarepta Therapeutics a vendu un PRV pour 102 millions de dollars américains.

« Cette désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA américaine met en évidence le besoin médical non satisfait important que HuidaGene cherche à répondre avec HG004 pour les RPE65-IRD », a déclaré Alvin Luk, Ph.D., MBA, CCRA, co-fondateur et président-directeur général. de HuidaGene. « HG004 a obtenu à la fois la désignation RPDD et la désignation de médicament orphelin (ODD) par la FDA américaine en mars, autorisant des crédits d'impôt pour le développement clinique, des exemptions pour certains frais de demande de la FDA, 7 ans d'exclusivité commerciale et une assistance dans le processus de développement de médicaments. nous sommes impatients de faire progresser HG004 en clinique et restons fidèles à notre engagement à répondre aux besoins des patients du monde entier. »

« Nous sommes heureux d'avoir reçu un autre retour réglementaire important de la part de la FDA américaine, soulignant le besoin urgent d'une option de traitement pour cette cécité héréditaire dévastatrice », a déclaré Linyu Shi, Ph.D., co-fondateur et directeur scientifique de HuidaGene. « Les données de nos études précliniques ont montré que HG004 démontre une supériorité significative par rapport à AAV2-hRPE65 (de type LUXTURNA) dans la récupération de la fonction rétinienne des souris Rpe65-/-. Nous nous engageons à fournir des médicaments génétiques transformateurs pour les maladies génétiques rares à l'échelle mondiale.

À propos des maladies héréditaires de la rétine causées par des mutations RPE65La maladie héréditaire de la rétine (MRI) est un groupe d'affections cécitantes rares causées par des mutations dans l'un des plus de 250 gènes. L'amaurose congénitale de Leber (LCA), la dystrophie rétinienne sévère précoce (SECORD), la dystrophie rétinienne sévère précoce (EOSRD) et la rétinite pigmentaire (RP), qui peuvent toutes être regroupées sous la rubrique maladie rétinienne héréditaire causée par RPE65. (RPE65-IRD), sont considérées comme représentant un continuum phénotypique de la même maladie. Le RPE65-IRD, qui apparaît typiquement entre la naissance et l'âge de cinq ans, présente plusieurs signes cliniques courants, principalement la cécité nocturne, la perte progressive des champs visuels et la perte de la vision centrale. Compte tenu de la perte visuelle souvent sévère et précoce associée au RPE65-IRD, d'autres domaines du développement, notamment la parole, les compétences sociales et le comportement, peuvent également être retardés.

À propos de HuidaGene -辉大基因 HuidaGene Therapeutics (辉大基因) est une société mondiale de biotechnologie au stade clinique qui se concentre sur la découverte, l'ingénierie et le développement de la médecine génétique basée sur CRISPR pour réécrire l'avenir de la médecine génomique. Basée à Shanghai et au New Jersey, HuidaGene s'engage à répondre aux besoins des patients du monde entier avec divers programmes thérapeutiques précliniques couvrant l'ophtalmologie, l'otologie, la myologie et la neurologie. Nous faisons actuellement progresser nos programmes cliniques sur les maladies héréditaires de la rétine causées par des mutations RPE65 et notre pipeline préclinique, notamment des programmes sur la dégénérescence maculaire néovasculaire liée à l'âge, la rétinite pigmentaire, la perte auditive héréditaire, la dystrophie musculaire de Duchenne et le syndrome de duplication MECP2. Les traitements basés sur CRISPR de la société offrent le potentiel de guérir des patients souffrant de maladies potentiellement mortelles en réparant la cause de leur maladie. HuidaGene s'engage à transformer l'avenir de la médecine d'édition du génome. Pour plus d'informations, veuillez visiter http://www.huidagene.com ou suivez-nous sur LinkedIn à http://www.linkedin.com/company/huidagene